透析是肾功能衰竭的主要治疗方法，但同时也是现代医学所提供的一种程序繁琐且消耗患者健康的长期治疗方法。当前的肾脏护理情况为社会带来了巨大的经济成本。

美国总统特朗普于当地时间7月10日签署了一项关于推进美国肾脏健康的行政命令。该行政命令旨在实现肾脏治疗行业的新目标：降低肾功能衰竭的风险，提高以人为本治疗方案的可及性及肾脏移植手术的可及性。这项工作建立在美国卫生与人类服务部（简称HHS）多机构协同工作的基础上，并与来自外部的肾脏护理利益相关方和其他领域的研究者合作。

HHS一份长达38页的关于肾脏健康的报告中列出了实施总统行政命令的更多细节，包括FDA正在开发的一项用于了解患者对新型肾衰竭疗法治疗偏好的调查问卷。HHS表示，调查结果将为透析替代疗法等新疗法的开发提供信息，给肾衰竭患者带来更多的治疗选择。

HHS还与美国肾脏病学会（ASN）合作，通过肾脏创新加速计划——“KidneyX”为研发者提供资金，鼓励利益相关方利用再生医学、纳米技术或先进材料等领域的新兴技术，加速肾脏护理领域药物、医疗器械、生物制品等的开发和改进，以支持医疗产品的早期开发并降低其商业化风险，使新技术在肾脏疾病预防和诊疗领域更快地惠及患者。

“KidneyX”于2018年推出。今年4月被评选出的15个获奖团队得到该计划的现金奖励。相应奖励资金来自政府、慈善机构和私人团体。获奖团队为肾脏治疗领域相关产品的研发企业，其产品包括用于去除毒素的纳滤、小型可穿戴式透析器、实时监测感染和凝血的传感器、基于细胞的植入式透析器和再生肾等产品。

目前，该计划已进行到第二阶段，其内容为寻找可测试的设计原型，并将于2020年4月宣布相应的评选结果。

“KidneyX”还致力于通过简化流程、减少监管方面的阻碍、优化治疗费用支付方式等手段，降低新产品的开发风险。

今年1月，FDA将AWAK公司研发的一种可“随时随地”进行透析的可穿戴式腹膜透析装置认定为突破性医疗器械。FDA此前曾表示，其重视终末期肾病患者的治疗偏好，并且，找出患者对各种治疗方法的偏好是其正在开展的一项调查的目标。这些治疗偏好信息将对新疗法的开发带来帮助。此外，了解患者的治疗偏好也会给以患者为中心的研究及FDA对相关疗法的审查带来便利。

协调医疗产品的监管及支付政策是“KidneyX”面临的挑战之一。FDA前局长ScottGottlieb曾表示，美国的医疗费用支付策略是基因治疗领域发展面临的最大障碍之一。在基因治疗产品获得FDA批准后，保险公司常以缺乏足够的治疗疗效证据为理由，拒绝支付此类治疗的费用。通过“KidneyX”获FDA批准上市的医疗产品，将来可能也面临同样的问题。

为回应美国政府和监管机构等的呼吁和努力，美国国家肾脏基金会（NKF）负责人表示，新产品能否被顺利推向市场，其关键因素在于风险投资集团和制药公司是否愿对产品研发进行投资，而这一点可通过降低资本风险的方式实现。原因在于，投资者需要确保此类产品拥有市场，否则不会进行投资。

NKF卫生政策副总裁TonyaSaffer认为，“KidneyX”将肾病患者的治疗偏好作为新产品开发的着眼点，并将其在产品的审批中予以考虑，这一点值得肯定。

NKF首席执行官KevinLongino表示，可植入人工肾脏或透析替代疗法等的开发需要大量资金投入，投资者需要得到产品将获得批准及保险报销的保证，否则很难贸然投资。FDA及美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）等机构对创新治疗手段的推动，表明其希望将新产品和新治疗手段推向市场，并会努力解决可能面临的风险，这将给投资界带去信心。

（来源：中国医药报）